Мултидисциплинарният подход е ключовият елемент в лечението на пациенти със СМА. Това е тежко заболяване, засягащо много органи и системи в организма, и това изисква прилагането на мултидисциплинарен подход при грижата за тези пациенти. Препоръчва се той да се координира от невролог или детски невролог, който е наясно с хода на заболяването и потенциалните усложнения. Това позволява да се мониторират различните симптоми, за които е известно, че са част от прогресията на заболяването и, когато е възможно, да се предприемат превантивни мерки. 

Физиотерапия и рехабилитация

Физиотерапията е важна за оптимизиране и запазване на двигателната и дихателната функции и избягването на ставни контрактури. Има доказателства, че проактивен подход, включващ редовни физиотерапевтични сесии, може да повлияе на прогреса на заболяването. ¹

Белодробни грижи

Рестриктивното белодробно заболяване, наблюдавано при тип 0, I и II, причинява дихателна недостатъчност. Неинвазивната вентилация, обикновено под формата на BiPAP (двустепенно положително налягане в дихателните пътища), се използва като начин за повишаване на качеството на живот и очакваната продължителност на живота. Когато неинвазивната вентилация вече не е достатъчна, се преминава към постоянна инвазивна вентилация. ²

Нутритивни грижи

Поради мускулната слабост пациентите са склонни към бърза умора и затруднения с преглъщането, което може да доведе до нарушен растеж. Наблюдават се запек, забавено изпразване на стомаха и рефлукс. ³ За пациенти със СМА, тип I ранното извършване на лапароскопска гастростомия и фундопликация по Nissen може да подобри хранителния статус и да намали честотата на аспирациите. ⁴ Хранителният режим на пациентите със СМА тип II изисква специално внимание, тъй като те имат склонност към затлъстяване и развитие на метаболитен синдром. Участието на диетолози в лечението им е жизненоважно. ⁵

Ортопедични грижи

Пациентите страдат от ортопедични усложнения като сколиоза, сублуксация на тазобедрените стави и склонност към фрактури. За да се подобри качеството на живот и мобилността, се използват корсети, шини, патерици и инвалидни колички. Необходимо е ортопедично проследяване при сколиоза. ^1,3

Медикаментозна терапия

Доскоро не са съществували медикаменти, променящи прогнозата на пациентите със СМА. Благодарение на напредъка в разбирането на патофизиологичните механизми на болестта и пробивите в генната терапия, сега има няколко обещаващи медикамента с различен механизъм на действие, които са показали, че удължават продължителността на живота при СМА. Понастоящем три терапии са одобрени от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) и Европейската агенция по лекарствата (EMA).  ⁶

• Терапия с антисенс нуклеотиди, които модифицират сплайсинга на SMN2 гена. Това води до производството на повече пълноценен SMN протеин. Прилага се интратекално веднъж на всеки няколко месеца. ⁷
• Малкомолекулни съединения с подобрена способност да модифицират сплайсинга на SMN2 гена и да повишават производството на пълноценен SMN протеин. Прилага се перорално веднъж дневно. ⁸
• SMN1 заместителна терапия, при която чрез адено-асоцииран вирусен вектор (AAV) бива доставено здраво копие на SMN1 гена. Прилага се еднократно интравенозно. ⁹

Прогнозата е зависима от типа СМА, като при тип 0 е най-лоша и пациентите могат да загинат в първите месеци от живота, а при тип IV заболяването е с леко протичане  и не засяга продължителността на живота. С въвеждането на терапевтични агенти, модифициращи заболяването, вече има докладвани случаи на пациенти със СМА тип I, живеещи по-дълго, отколкото прогнозираното. ¹⁰ Диагностицирането преди появата на симптоми чрез програми за скрининг на новородени, съчетано с целенасочени терапии, вероятно ще намали заболеваемостта и смъртността от СМА.