Проява в кърмаческа възраст

EVRYSDI®

Тази страница съдържа обективна и балансирана информация относно продукт на Рош и е предназначена само за медицински специалисти. За да я достъпите, молим да влезете с Вашето потребителско име и парола или да се регистрирате.

Вход

Регистрация

FIREFISH: Проучване на СМА с начало в кърмаческа възраст

многоцентрово, открито изпитване с едно рамо, състоящо се от 2 части ^13-15

Evrysdi помага на кърмачетата да постигнат значими успехи в двигателните етапи¹⁵

*Измерено по точка 22 и 26 от скалата за обща двигателна функция BSID-III. †Дата на заключване на данните: 14 ноември 2019 г. ‡Дата на заключване на данните: 12 ноември 2020 г. §Значимо по-висок процент кърмачета могат да се задържат в седнало положение без опора от предварително определения критерий за ефективност от 5% въз основа на данните за естественото развитие (P<0,0001, точен биномен тест).BSID-III = Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Скала на Бейли за развитие на кърмачета и малки деца) – трета редакция.

Evrysdi поддържа подобряването на кърмачетата с непрекъснат напредък в двигателната функция ¹⁵

Evrysdi помага на кърмачетата да преживеят без постоянна вентилация ¹⁵

EVRYSDI УДЪЛЖАВА ЖИВОТА НА КЪРМАЧЕТАТА В СРАВНЕНИЕ С ЕСТЕСТВЕНОТО РАЗВИТИЕ НА СМА^13,15,23

Evrysdi запазва критични функции, като храненето и помага на кърмачетата да достигнат своя потенциал ¹⁵

Референции:
5. Farrar MA, Park SB, Vucic S, et al. Emerging therapies and challenges in spinal muscular atrophy. Ann Neurol. 2017;81(3):355-368.
13. Servais L, Baranello G, Masson R, et al.FIREFISH Part 2: efficacy and safety of risdiplam (RG7916) in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). Presentation at: American Academy of Neurology Annual Meeting; April 25-May 1, 2020; Virtual.
14. Baranello G, Darras BT, Day JW, et al. Risdiplam in type 1 spinal muscular atrophy. N Engl J Med. 2021. doi:10.1056/nejmoa2009965.
15. Baranello G, Boespflug-Tanguy O, Day JW, et al. FIREFISH Parts 1 and 2: 48-month safety and efficacy of risdiplam in Type 1 SMA. Представяне на: Cure SMA; 29 юни–2 юли 2023 г.
19. A study of risdiplam in infants with genetically diagnosed and presymptomatic spinal muscular atrophy (Rainbowfish). ClinicalTrials.gov. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03779334term=RAINBOWFISH&cond=SMA&draw=2&rank=1. Accessed August 26, 2020.
20. Evrysdi® Кратка характеристика на продукта. The Roche Group, 2021.
23. Albers CA, Grieve AJ. Test review: Bayley, N. (2006). Bayley Scales of Infant and Toddler Development–Third Edition. San Antonio, TX: Harcourt Assessment. J Psychoeduc Assess. 2007;25(2):180-198
25. Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P, et al. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014;83:810-817.
26. Tan H, Gu T, Chen E, et al. Healthcare utilization, costs of care, and mortality among patients with spinal muscular atrophy. J Health Econ Outcomes Res. 2019;6(3):185-195.