Описание

EVRYSDI®

Тази страница съдържа обективна и балансирана информация относно продукт на Рош и е предназначена само за медицински специалисти. За да я достъпите, молим да влезете с Вашето потребителско име и парола или да се регистрирате.

Вход

Регистрация

Хората със СМА имат намалени нива на функционален SMN протеин в ЦНС и периферните тъкани

Все още има много неудовлетворени нужди за хората в СМА общността

СМА засяга широк спектър от типове пациенти, но съществуващите данни от клинични изпитвания са ограничени до пациенти от 1, 2 и 3-ти тип.⁵

Може да е доста трудно да се постави диагноза СМА, появила се в кърмаческа възраст и да се започне бързо лечение, дори след появата на симптоми⁷

Много хора със СМА, появила се в по-късна възраст може да останат нелекувани, което води до прогресивно намаляване на двигателната функция, влошаване на качеството на живот и загуба на цялостна независимост ⁸

Лечението на хронично заболяване като СМА може да породи опасения относно дългосрочната безопасност или да разкрие значителна тежест при лечението, която може да се дължи на повтарящи се посещения в болница, предизвикателства, свързани с достъпа, или трудности при прилагането⁸

Evrysdi е създаден, за да помогне на пациентите да се справят със СМА

Ежедневното приложение осигурява гарантиране на постоянна експресия на SMN протеин

>2-кратно увеличение на нивата на SMN протеин, наблюдавано на 4-та седмица и поддържано в продължение на 12 месеца^10-12

Референции:
1. Hamilton G, Gillingwater TH. Spinal muscular atrophy: going beyond the motor neuron. Trends Mol Med. 2013;19(1):40-50.
2. Yeo CJJ, Darras BT. Overturning the paradigm of spinal muscular atrophy as just a motor neuron disease. Pediatr Neurol. 2020. doi:10.1016/j.pediatrneurol.2020.01.003.
3. Coovert DD, Le TT, McAndrew PE, et al. The survival motor neuron protein in spinal muscular atrophy. Hum Mol Gen. 1997;6(8):1205-1214.
4. Lipnick SL, Angel DM, Aggarwal R, et al. Systemic nature of spinal muscular atrophy revealed by studying insurance claims. PLoS ONE. 2019;14(3). doi:10.1371/journal.pone.0213680.
5. Farrar MA, Park SB, Vucic S, et al. Emerging therapies and challenges in spinal muscular atrophy. Ann Neurol. 2017;81(3):355-368.
7. Lawton S, Hickerton C, Archibald AD, et al. A mixed methods exploration of families’ experiences of the diagnosis of childhood spinal muscular atrophy. Eur J Hum Genet. 2015;23:575-580.
8. Gusset N, Stalens C, Stumpe E, et al. Understanding European patient expectations towards current therapeutic development in spinal muscular atrophy. Neuromuscul Disord. (2021), doi:https://doi.org/10.1016/j.nmd.2021.01.012.
9. Poirier A, Weetall M, Heinig K, et al. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacy Res Perspect. 2018. doi:10.1002/prp2.447.
10. Baranello G, Servais L, Day JW, et al. FIREFISH Part 1: 1-year results on motor function in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA) receiving risdiplam (RG7916). Presentation at: 2019 Annual SMA Conference; June 28-July 1, 2019; Anaheim, California.
11. Mercuri E, Baranello G, Masson R, et al. SUNFISH Part 1: Safety, tolerability, PK/PD and exploratory efficacy data in patients with Type 2 or 3 spinal muscular atrophy (SMA) treated with risdiplam (RG7916). Presentation at: The 24th International Annual Congress of the World Muscle Society. 1-5 October 2019; Copenhagen, Denmark.
12. Chiriboga CA, Bruno C, Duong T, et al. JEWELFISH: safety and pharmacodynamic data in non-naïve patients with spinal muscular atrophy receiving treatment with risdiplam. Presentation at: 2020 Virtual SMA Conference; June 8-12, 2020; Virtual.